Amiloidosis por transtiretina

Actualización sobre la miocardiopatía por amiloidosis por transtiretina (ATTR-CM), centrada en terapias dirigidas a la cascada amiloidogénica. Se revisan tres estrategias: supresión de la producción hepática (silenciadores genéticos y edición génica con CRISPR), estabilización de la proteína circulante (tafamidis y acoramidis) y eliminación de depósitos (anticuerpos específicos). Se presentan resultados de ensayos clave, incluyendo beneficios en mortalidad, eventos cardiovasculares, calidad de vida y capacidad funcional, así como fármacos ya aprobados y otros en fases avanzadas de investigación.

Insuficiencia Cardiaca 25

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